Gen-Therapie erobert Deutschland

Gene

Tödliche Rückschläge, zahlreiche Pleiten – nach 25 Jahren Forschung wird das Reparieren von Genen nun zum Geschäft. Erste Verfahren gegen Erbkrankheiten kommen auf den Markt, bald sind Krebs und Herzleiden an der Reihe.

 

Susanne Kutter Wirtschaftswoche Düsseldorf Zäh und beharrlich – so hat Jörn Aldag gekämpft, jahrelang. Selbst als seine Firma mal insolvent war, machte er weiter. Doch jetzt hat der 56-jährige Deutsche es endlich geschafft: Aldag hat die erste Gentherapie in der westlichen Welt auf den Markt gebracht, mit garantierter Kostenerstattung durch die Krankenkasse.

Dieser Tage werden Mediziner in Deutschland erstmals die Erbanlagen eines Patienten mit einer sehr seltenen Fettstoffwechselkrankheit reparieren. Glybera lautet der Name der neuen Genkur. Sie schleust die Erbinformation, die diesen Patienten von Geburt an fehlt, mit Hilfe eines zuvor im Labor präparierten Virus in deren Zellen ein. Die Therapie hat ihren Preis: Stolze eine Million Euro kostet die Spritze in den Oberschenkel. Kein Wunder, dass Aldag, Chef des Amsterdamer Biotech-Start-ups Uniqure, zwei Jahre kämpfen musste, bevor die Krankenkassen die Kosten übernahmen. Im November war es so weit. „Seither können Ärzte Glybera verschreiben“, sagt er.

Schon jetzt ist klar: Nach der Initialzündung durch Glybera werden bald weitere Gentherapien gegen seltene, bisher unheilbare und tückische Erbkrankheiten auf den Markt kommen – etwa für Bluter oder Blinde. Einige Jahre später wird die Genreparatur auch bei Volksseuchen wie Krebs, Parkinson oder Herzkreislaufleiden helfen. Seit 2011 steigt die Zahl neu begonnener klinischer Studien am Menschen pro Jahr um etwa 20 Prozent, wie aus dem zentralen Register des Fachblatts „Gene Medicine“ hervorgeht.

Noch vor wenigen Jahren sah das ganz anders aus. Forscher zogen sich scharenweise aus dem Feld zurück. Kaum ein Investor oder Pharmamanager hätte noch einen Cent auf diese in den Neunzigerjahren hochgejubelte Technik gesetzt.

Das Problem: In den ersten euphorischen Jahren waren die Genfähren, mit denen die Mediziner das Erbgut in den Kern menschlicher Zellen bugsieren, alles andere als sicher: Sie luden die Gene mitunter an den falschen Stellen ab, aktivierten Krebsgene oder lösten heftigste Abwehrreaktionen des Körpers aus – einige Patienten starben sogar.

Die Entwickler von Uniqure haben in Studien gezeigt: Die neuen Genfähren sind sicher, und die neue Therapie ist wirksam – und zwar dauerhaft. Für Uniqure-Chef Aldag ist das der unschlagbare Vorteil gegenüber herkömmlichen Therapien: „Einmal gegeben, funktioniert die Gentherapie viele Jahre, möglicherweise sogar ein Leben lang.“ Das ist wunderbar für die Geheilten, macht es aber kompliziert, einen Preis festzusetzen. Denn kassieren kann Uniqure nur einmal.

Der nächste Schwung Gentherapien wird einen echten Massenmarkt betreffen: Krebs, eine der häufigsten Todesursachen in der westlichen Welt. Einer der Pioniere in diesem Feld ist die chinesische Firma Sibiono GeneTech aus Shenzhen. Sie hat bereits seit 2003 in China eine Zulassung, um Tumore im Kopf und am Hals zu bekämpfen. Dazu bringen die Forscher mithilfe eines Virus Wächtergene in die Krebszellen, die dann ein Selbstmordprogramm starten: Der Tumor schrumpft.

Geradezu genial wäre es, mittels Gentransfer typische Altersleiden zu bekämpfen, etwa den Abbau von Nerven. Zumindest bei der Parkinson Erkrankung mit ihrer Schüttellähmung laufen schon mehrere Studien – auch bei Uniqure. Der Plan: Eine ins Gehirn gespritzte Genfähre soll die Produktion eines fehlenden Botenstoffs anregen. Selbst die Todesursache Nummer eins, die Herz-Kreislauf Leiden, glauben die Gentherapeuten bekämpfen zu können. Knapp acht Prozent aller Gentherapiestudien beschäftigen sich bereits damit, die lebenswichtige Blutpumpe wieder fit zu bekommen. Auch Uniqure heilt Herzen, wenn auch erst beim Schwein. Dort aber sehr erfolgreich, sagt Aldag, der das Verfahren bald am Menschen erproben will. Die neue Konkurrenz sieht er ganz positiv, denn sie belegt für ihn: „Das Zeitalter der Gentherapie hat gerade erst begonnen.“

 

Handelsblatt 09.04.2015 

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